2023年8月21日，Geron Corporation公司宣布其研发的创新端粒酶抑制剂Imetelstat，用于治疗低危骨髓增生异常综合征（LR-MDS）引起的输血依赖性贫血，在美国食品药品监督管理局（FDA）提交的新药申请（NDA）已经获得了批准。

这标志着Imetelstat不仅是Geron Corporation的首个提出上市申请的产品，更是全球首个提出上市的端粒酶抑制剂。该公司预计将在今年年底向欧盟提交Imetelstat的上市申请。Imetelstat的作用机制主要是针对端粒酶RNA模板，通过竞争性抑制端粒酶活性来发挥效果。研究表明，Imetelstat能有效抑制骨髓增生异常综合征中恶性干细胞和祖细胞的过度增殖，进而引起癌细胞凋亡，有望改变疾病的进程。该药物的NDA主要基于一项名为IMerge的二/三期临床试验的积极结果。

最近，称为端粒酶的酶的存在可作为癌症治疗的新靶已经引起关注。该端粒酶，一种逆转录酶，合成端粒DNA，端粒在细胞生长过程中参与了染色体的稳定化。端粒是由染色体末端的线性DNA组成的部分，端粒的存在稳定了染色体本身并防止了染色体之间的结合引起的畸变。

研究已经发现，人组织中的端粒随着年龄的增长而缩短，并且细胞随着这一缩短过程的发展而死亡；因此端粒参与了老化过程和细胞分裂周期已经是清楚了。另外，已经有报道，癌细胞中的端粒比周围的正常细胞中的更短，这进一步引起了对端粒在癌症研究中作为有利的靶的关注。